Marco histórico na terapia gênica com técnica de CRISPR-Cas9 pode revolucionar tratamento de pacientes com anemia falciforme e talassemia
O momento é considerado histórico pela Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM)
O Reino Unido deu sinal verde para a primeira terapia por CRISPR, destinada ao tratamento da anemia falciforme e talassemia, marcando um avanço significativo no campo da medicina genética. O CRISPR, cujo nome se origina de "clustered regularly interspaced short palindromic repeats" (repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente espaçadas, em português), é um lócus genético presente em bactérias e arqueas (microrganismos unicelulares procariontes, morfologicamente semelhantes a bactérias), atuando como uma espécie de biblioteca genética que registra informações sobre vírus que já infectaram esses microrganismos no passado.
Esta recente aprovação no Reino Unido representa um avanço notável, abrindo portas para a aplicação clínica da técnica CRISPR em condições genéticas complexas, como a anemia falciforme e talassemia. Os pesquisadores têm como alvo o gene BCL11A. Segundo o médico geneticista da SBGM, Salmo Raskin, durante o período fetal, este gene inibe a produção de hemoglobina fetal.
“Ocorre que em pacientes com anemia falciforme, a hemoglobina do adulto não funciona corretamente. Os pesquisadores desenvolveram uma terapia gênica baseada em CRISPR visando interromper a sequência genética do gene BCL11A, abrindo caminho para tratamentos mais eficazes", explicou.
A SBGM acompanha de perto esses avanços e destaca a importância de pesquisas inovadoras que utilizam a técnica CRISPR para potencializar a descoberta de novos tratamentos e prevenção de doenças genéticas. Agora, a expectativa é que a Federal Drug Administration (FDA) aprove no dia 8 de dezembro o uso da técnica. Aproximadamente 100 mil norte americanos têm anemia falciforme. O investimento é de US$ 2 milhões por paciente.
O pioneirismo na descoberta do CRISPR remonta a 1993, quando Francisco Mojica, microbiologista espanhol, identificou esse fenômeno de forma independente. Em 2003, ele percebeu a correlação entre as repetições de DNA nas bactérias e os segmentos de DNA que se alinhavam com vírus anteriores, fornecendo uma espécie de "histórico de ameaças" genéticas.
Redação e Coordenação: Marcelo Matusiak